医疗人工智能产业在国内是新兴事物，注册申报标准和审批流程还在探索之中，需要企业和监管部门协同，渐次完善相关规则。
GLS-010的尽快上市和后续更多适应症的研发， 将让更多肿瘤患者获益， 孟博士对此充满信心。与此同时，Arcus Biosciences也发布了I期临床研究更新数据（（报告编号#77P）。
综上所述，GLS-010(即AB122)在中外人群中均展现出良好的安全性和耐受性，并初步展现了有效性。GLS-010针对复发和难治性霍奇金淋巴瘤的II期临床试验也已经启动，未来将基于中国国情，开展更多适合国人的临床试验，包括免疫治疗的联合治疗等。其中3例实体瘤受试者的病灶直径总和至少缩小了30%，2例淋巴瘤受试者的病灶双径乘积总和缩小了50%。对于GLS-010的有效性和安全性仍需进一步研究加以评估，相关 Ib期（扩展期）临床试验正在进行中。GLS-010注射液初步展示了良好的抗肿瘤效果：截至2018年8月3日，入组18例受试者中，5例出现了疾病的部分缓解。
AB122在多种实体瘤种中初步展现出良好的耐受性和有效性。有1例受试者保持了至少27周的疾病稳定，疾病控制率达到了33.3%。同时施贵宝也停止了他们从Flexus以12.5亿收购的IDO抑制剂BMS-986205的几个与PD-1组合临床试验。
3. 顽疾显露败相以PD-1率领的抗癌大军继续收复失地。1. 前言虽然2018还有3个星期、但掐指一算今年大事基本都已发生，今天就回顾一下这个不平凡的年头。Zogenix的低剂量氟苯丙胺制剂ZX008在第二个Dravet氏综合征症三期临床比安慰剂多降低54.7%每月痉挛次数，达到试验一级终点。慢性病领域礼来和阿斯列康终止其BACE抑制剂lanabecestat，vTv的RAGE受体拮抗剂Azeliragon在一个三期临床不敌安慰剂。
FDA精诚协作、新药定价相对自由，从多个角度看2018年都是制药史上重要的一年。百健和卫材的BAN2401在二期临床试验Study 201宣布达到终点，但后发现分组严重不均、基本还是一个失败试验。
这些进展是以高成本、市场碎片化为代价，而边际递减效应不允许无限制冒险。礼来16亿美元现金收购Armo BioSciences获得的Peg-IL10制剂pegilodecakin疗效不如预期。礼来的GIP/GLP双激动剂LY3298176在一个二期临床中降糖、减肥双双击败自己的GLP激动剂Trulicity。有些机理还开采价值有限、而有开采价值的领域也吸引了过多的竞争者、多数后来参与者可能要铩羽而归。
阿斯列康宣布将以1亿美元首付获得Innate Pharma SA的NKG2A抗体monalizumab。STING激动剂和TIGIT抗体早期临床都几乎没有单方应答，默沙东的Lag3抗体单方也只有6%应答率。5. 确证机理药物返老还童诺华的PI3K 抑制剂alpelisib与氟维司群组合在PIK3CA变异、HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者比单独使用氟维司群降低35%进展风险，成为第一个显示实体瘤活性的PI3K抑制剂。取长补短的合作开发越来越主流。
6. 新技术路上拼搏Sarepta公布了一个DMD基因疗法在早期临床令患者肌营养蛋白水平达到正常值的38%。虽然罗氏的ABCP组合也获得批准，但难以撼动PD-L1高表达患者使用单方K药、低表达使用K药加化疗的新标准疗法。
Bellicum的T细胞疗法BPX-501在临床试验中造成三例脑损伤，其所有美国临床试验被叫停。为保护投资者的高度热情，业界需要加深对新药根本原则的理解、以科学为核心竞争力、避免轻浮的赌博式研发活动。
Tecentriq在一线SCLC与化疗组合降低30%死亡风险、在晚期三阴性乳腺癌（TNBC）作为一线药物也显著降低进展和死亡风险，成为20多年来第一个延长这两类患者寿命的新机理药物。注射剂型可以每周一次，口服剂型也有望近期上市，依从性不输于老药。辉瑞与诺华共同开发NASH组合疗法，并出资1.2亿首付、3.05亿里程金牵手BioNTech开发mRNA流感疫苗。Ironwood将痛风药物来辛奴拉（Lesinurad）和其与别嘌呤醇的固定剂量组合Duzallo退还给阿斯列康，诺华终止抗生素、抗病毒药物的早期研发。该药物在LDL控制良好但TG偏高的患者比安慰剂降低25%心血管事件、降低20%死亡风险，显示他汀水平疗效、优于SGLT2抑制剂和GLP激动剂。施贵宝的类似组合也前景不妙，根据TMB分层的阳性结果不知是否能被药监和支付部门认同。
Imfinzi因PACIFIC试验的成功占领三期肺癌，但与CLTA4抗体组合在四期肺癌的Mystic彻底失败。MicroED技术可在数分钟内解析极微量样品混合物高分辨化学结构。
ALKS的两个复方药物组合在抗抑郁、抗精分先后遭到重创。血液肿瘤的老大难AML经历几十年没有新药窘境后过去两年迎来了8种新药，包括针对肿瘤代谢的IDH抑制剂这样高度创新药物。
这类药物不仅降糖、减肥效果明显、而且显示可以降低心血管事件。以前公布的4-1BB、GITR、CSF1R、A2AR、OX40等靶点的数据也未能达到期望值。
百键的Nav1.7离子通道阻断剂vixotrigine在一个坐骨神经痛二期临床试验中未能达到临床终点，将终止该产品在这个适应症的开发，罗氏也终止了同类产品的开发。PD-1之后的新型免疫疗法药物开发不尽人意，今年最大失败当属IDO抑制剂epacadostat/K药组合ECH-O301/KN252试验因无效被提前终止，后来Incyte宣布epacadostat与默沙东、施贵宝、阿斯列康PD-1/PD-L1药物的多个晚期临床试验将停止招募病人。孤儿药领域也遭遇若干路障。JAK1抑制剂filgotinib在一个风湿性关节炎二期临床达到所有试验终点， TYK2抑制剂BMS-986165在一个银屑病二期临床有75%患者达到PASI75（75%缓解）。
Trevena的注射吗啡类似物、偏爱型阿片受体激动剂oliceridine被FDA专家组以7票赞成、8票反对击落。9. 小结在庆祝这些来之不易的成就同时，大家也应该意识到新药的投资回报依旧呈下滑趋势。
Akcea的主打产品之一、家族性乳糜微粒血症（FCS）药物Waylivra因诱发不可预测严重血小板降低上市申请被拒。减肥药公司Orexigen申请破产保护。
中枢蕈毒胆碱受体M1/M4双激动剂xanomeline和外周胆碱受体拮抗剂曲司氯铵的复方组合开始AD和精神分裂二期临床，高牛磺酸前药ALZ-801将开始阿尔茨海默病二期。另一个主要疾病进展是以GLP为核心的糖尿病、减肥药物。
FDA批准了大麻二醇（CBD）液体制剂Epidiolex用于治疗两个罕见癫痫病Lennox-Gastaut 和Dravet 综合征。表观转录组学（epitranscriptomics、即调控RNA的化学修饰）、光敏ADC、单碱基修复基因编辑、诱导蛋白降解技术如PROTAC和干扰蛋白稳定性技术均获得强力早期资本支持。同样创纪录的是资本进入生物技术的力度，目前为止今年已有300多个健康领域IPO/增发，融资总值超过400亿美元。BI以2.44亿美元收购只有临床前资产的溶瘤病毒开发企业Viratherapeutics，以3700万首付、总值可达13.5亿的价格收购OSE的临床前SIRP-alpha（CD47受体）抗体OSE-172
需要注意的是，Lucemyra可以降低阿片类药物戒断症状的严重程度，但并不能完全阻止，并且该药物一次最多只能使用两周。4. MGL-3196MGL-3196是用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的口服药物，在NASH患者中开展的II期临床试验证明其确实可以降低肝脏脂肪水平。
转甲状腺素蛋白的突变形式在体内积累有时会引起心脏和神经功能方面的问题。该药可以关闭导致转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性这种遗传病的基因。
在一项临床试验中，12例德国和西班牙的患者出现了脑炎和脑膜脑炎等症状，此后公司决定停止向全球销售该药物。原文：Treatments that made headlines in 2018作者：Shraddha Chakradhar。
